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香港大學李嘉誠醫學院（港大醫學院）生物醫學學院的研究團隊在生物科技領域取得重大突破，有望徹底改變神經退化性疾病的治療策略。團隊開發出全新的核糖核酸（RNA）編輯技術「RNA片段編輯平台」，這項技術有如RNA領域的「剪貼工具」，在無需永久改變患者DNA的情況下，能夠在活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分。這發現為亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢新一代可逆轉、精準治療的新路徑。相關研究成果已在國際期刊《自然通訊》發表（按此瀏覽期刊文章）。 

靶向RNA修復：無損細胞情況下糾正錯誤
DNA常被稱為生命的「藍圖」，而RNA則負責將指令傳遞到細胞內，促進重要蛋白質的合成。港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲教授表示：「在眾多遺傳疾病中，例如亨廷頓舞蹈症和某些癌症的RNA訊息可能含有錯誤或毒性部分，從而引發疾病。目前的編輯工具通常只會破壞整個RNA訊息，或者只能修復單一遺傳密碼，大大限制了治療潛力。因此，糾正錯誤的RNA一直是生物醫學領域的重大挑戰。」

面對這個難題，團隊集中研究一種名為Cas13的酶。Cas13是一種針對RNA而非DNA的分子剪刀。研究人員透過改造Cas13提升其精準度，使其能夠在特定位置「修剪」RNA。在此基礎上，團隊開發出「RNA片段編輯平台」，在長段RNA發揮「尋找及替換」功能。該技術能在活細胞內切除RNA中的異常或受損的部分，並以正常的RNA加以修復， 作為一種針對性的方法來精準修正致病基因。

恢復亨廷頓舞蹈症受損細胞功能
這種「靶向RNA修復」技術對亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病具有重大潛在影響。此疾病的患者的RNA會出現具毒性的重覆片段，導致腦細胞受損。目前的實驗性治療往往會移除整段RNA訊息，這種方法有機會阻礙有益蛋白質發揮功能。這個創新的「RNA片段編輯平台」則能選擇性地移除有害片段，同時保留RNA的正常部分。

權性哲教授指出：「我們的目標是開發一種可編程的RNA修復工具，在不永久改變患者DNA的前提下進行治療。『RNA片段編輯平台』提供一種靈活且安全的方法，可根據患者的情況進行個 人化調整，用於治療神經退化性疾病。這項技術也為以RNA為基礎的療法開啟新的可能性——只要停止療程就可調整或逆轉功效，正如服用傳統藥物一樣。」

研究團隊
此研究由港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲教授領導，第一作者為同一學院的博士生林啟正。

鳴謝
這項研究獲中華人民共和國香港特別行政區政府研究資助局支持。

傳媒查詢
請聯絡香港大學李嘉誠醫學院（電郵︰medmedia@hku.hk）。